Con apenas unos meses, KJ se convierte en el primer ser humano tratado con una terapia genética personalizada para una enfermedad incurable. ¿El inicio de una nueva era?
¿Y si la ciencia pudiera escribir una segunda oportunidad, letra por letra, en el código genético de una persona? ¿Y si esa persona fuera un bebé, apenas comenzando a vivir? Esto no es ciencia ficción, es la historia real de KJ.
Con tan solo seis meses, identificado como K,J se convirtió en el primer paciente del mundo en recibir una terapia experimental de edición génica CRISPR diseñada exclusivamente para él. Lo trataron en el Hospital Infantil de Filadelfia, junto a la Universidad de Pensilvania, con una precisión quirúrgica a nivel molecular. Una respuesta médica que no solo es inédita, sino profundamente humana.
El diagnóstico: una enfermedad metabólica rara y grave llamada deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1). Una de esas que suenan a tecnicismo, pero que en la práctica te encierra en una dieta imposible, hospitales permanentes y una amenaza constante: la acumulación de amoníaco en la sangre, que puede dañar el cerebro y el hígado en cuestión de horas.
¿Y entonces? ¿Esperar el trasplante de hígado? ¿Sobrevivir lo suficiente? ¿O imaginar otra opción?
Un equipo de investigadores eligió lo segundo: imaginar. No una solución genérica, sino una terapia hecha a la medida de la mutación específica de KJ; nanopartículas lipídicas que viajan directo al hígado para corregir la falla. De esta manera, para febrero recibió su primera dosis y en marzo-abril, dos más. ¿Los resultados? KJ tolera más proteínas, necesita menos medicación y, lo más importante: está creciendo.
Pero no es solo una buena noticia médica, es una puerta que se abre.
Porque si esta terapia fue posible para él, ¿por qué no para otros bebés como KJ?
Aquí es donde entra el dilema. Como dijo el investigador Lluís Montoliu, este tratamiento es tan personalizado que parece difícil de escalar. ¿Será esta una historia de esperanza para miles o solo para quienes puedan pagarlo?
La edición genética plantea una pregunta incómoda pero urgente: ¿tendremos derecho a una cura, o solo acceso según nuestro lugar en el mundo?
Sí, el avance es esperanzador, sí, la ciencia está haciendo cosas asombrosas, pero si el precio de salvar vidas es tan alto que solo unos pocos pueden alcanzarlo, entonces, ¿de qué sirve?
Desde LATANK, no solo celebramos el avance, sino que es importante continuar cuestionándonos, porque detrás de cada titular sobre “la primera vez que…” hay una segunda vez que debe llegar, y pronto.
Entonces, hablemos. ¿Qué significa este caso para nuestras sociedades? ¿Qué exigimos como ciudadanía frente a una biotecnología que avanza más rápido que nuestras leyes, nuestros presupuestos y, a veces, nuestra empatía?
KJ no debería ser la excepción, podría ser el inicio de algo más grande, ¿tú qué opinas?
